Édition génétique, thérapie cellulaire et génique

L'édition de gènes consiste à apporter des modifications précises à l'ADN d'un organisme pour corriger des mutations, désactiver des gènes nocifs ou introduire du nouveau matériel génétique. Des techniques telles que CRISPR-Cas9 permettent des modifications génétiques ciblées, offrant des traitements potentiels pour un large éventail d'affections, y compris les troubles génétiques et les cancers. La thérapie cellulaire consiste à transplanter des cellules saines et fonctionnelles chez un patient pour remplacer ou réparer des tissus endommagés. Les cellules souches, en particulier les cellules souches pluripotentes induites (iPSC), sont couramment utilisées pour régénérer les tissus et traiter des maladies telles que les troubles sanguins et les affections dégénératives. La thérapie génique vise à traiter ou à prévenir les maladies en introduisant des gènes modifiés ou nouveaux dans les cellules du patient. Souvent à l'aide de vecteurs viraux, les gènes thérapeutiques peuvent corriger des défauts génétiques, restaurer des protéines manquantes ou ralentir la progression d'une maladie. Cette approche est prometteuse pour traiter les maladies héréditaires, les cancers et les maladies génétiques rares.